Эмбриональные стволовые клетки, чтобы лечить испытание макулярной дегенерации, одобренное FDA

стволовой

Первое испытание было одобрено FDA с помощью сетчаточных клеток, полученных из человеческих эмбриональных стволовых клеток, чтобы лечить пациентов с SMD (Дистрофия Пятна Штаргардта), стандартная форма макулярной дегенерации, влияющей на молодых людей. FDA имела клиническое, держат начало Фазы клиническое испытание I/II в многократных центрах — это было теперь снято, компания Передовые Клеточные технологии, о которых объявляют сегодня.Макулярная Дистрофия Штаргардта, иногда названная Юной Макулярной Дистрофией, является наследственным условием, в котором затронуто пятно — центральный район сетчатки-.

Пятно ответственно за то, что мы видим непосредственно перед нами, видение, требуемое для подробных действий, таких как написание и чтение, и обнаружение и оценка цвета. В SMD, имеющем тенденцию сначала появляться, когда пациент в возрасте между десятью и двадцатью годами, некоторые клетки пятна прекращают работать, приводя к проблемам с центральным видением, подробным видением, и возможно окрашивают восприятие — специфично, клетки пигментного слоя сетчатки, названной сетчаточным эпителием пигмента (RPE), ухудшаются и умирают.

Это — прогрессирующая болезнь, в конечном счете приводящая к слепоте.Доктор Роберт Лэнза, Главный Научный сотрудник, Передовые Клеточные технологии, сказал:«В настоящее время нет никакого лечения для болезни Штаргардта. Используя стволовые клетки, мы можем генерировать фактически неограниченную поставку здоровых клеток RPE, которые являются первыми клетками, которые вымрут в SMD и других формах макулярной дегенерации.

Мы проверили эти клетки в моделях животных болезни глаз. У крыс мы видели 100%-е улучшение визуальной производительности по невылеченным животным без любых неблагоприятных эффектов.

Наши исследования показали, что клетки были способны к обширному спасению фоторецепторов у животных, которые иначе ослепнут. Почти нормальная функция была также достигнута в модели мыши болезни Штаргардта. Мы надеемся видеть подобное преимущество у больных с различными формами макулярной дегенерации».Проспективная Фаза испытание I/II будет исследованием открытой этикетки с основной целью определения безопасности и толерантности сетчаточных клеток эпителия пигмента после подсетчаточной трансплантации на двенадцати пациентах с Макулярной Дистрофией продвинутого Штаргардта.

Поскольку FDA предоставила обозначение Лекарства от редких болезней клеток RPE, Передовые Клеточные технологии будут также иметь право на налоговые льготы, финансирование гранта, ускорил одобрение и маркетинг исключительности спустя семь лет после одобрения.Рэймонд Ланд, доктор философии, уважаемая сетчаточная физиология клетки и эксперт по восстановлению видения, сказал:«Результаты исследования камер ЗАКОНА RPE, внедренных в различные модели животных макулярной дегенерации, были феноменальны. Если ЗАКОН будет наблюдать даже фракцию того преимущества у людей, то это будет не что иное как хоумран».Уильям М. Колдуэлл IV, председатель и генеральный директор Передовых Клеточных технологий, сказал:«Инициирование нашего клинического испытания макулярной дегенерации представляет значительный этап в прогрессе развития человеческих эмбриональных основанных на стволовой клетке методов лечения, направленных на большие глобальные рынки.

Я думаю, что поколения оглянутся назад в это время как один из самых захватывающих в истории медицины. С инициированием этого клинического испытания и тем из Джерона ранее этой осенью, область регенеративной медицины готова взять методы лечения эмбриональной стволовой клетки от области туманного потенциала к тому из материального и реального лечения, которое будет иметь значительное значение в жизнях миллионов людей во всем мире.

Это — действительно ‘переломный момент’ для медицинского сообщества».Тридцать миллионов человек в Европе и США, как оценивается, затронуты макулярной дегенерацией.

Это 25$ к 30 миллиардам мировых рынков еще не были должным образом обращены, компания, объясняет. Приблизительно 1 в каждых десяти людях в возрасте 66 — 74 имеет симптомы макулярной дегенерации, большинство из них в сухой форме AMD, условия, для которого нет никакого текущего лечения.

30% из 75 — 85 лет имеют симптомы.Эдмунд Микунас, вице-президент Регулирующих, Передовых Клеточных технологий, сказал:«Эти номера пациента колеблются в размере, и когда влияние на здоровье и качество жизни рассматривают в том контексте, макулярная дегенерация представляет одну из более значительных невстреченных медицинских потребностей в нашем обществе.

С импульсом испытания этого Штаргардта и уникального опыта мы извлекли пользу как одна из нескольких компаний в мире, преуспевавшем в том, чтобы брать hESC программу в клинику, мы подготавливаем расширять наше лидерство с IND в использовании для лечения возрастной макулярной дегенерации, а также регистрации, чтобы начать клинические испытания в Европе, в самом ближайшем будущем».Источник: передовые клеточные технологии


Добавить комментарий