Лечение RNAi подходит

Вмешательство РНК (RNAi), метод для глушения генов, который показывает потенциал для того, чтобы лечить заболевания, походило на горячую бейсбольную перспективу, кто не доказал, что может играть в главных лигах. Но теперь RNAi повернулся в производительности, завоевывающей похвалу исследователей. Новое исследование показывает, что подход может существенно и безопасно сократить уровни протеина, вызывающего редкое заболевание печени.

Наши камеры полагаются на RNAi — развертывание крошечных молекул РНК, таких как микроРНК и маленькие вмешивающиеся РНК (siRNAs) — для выключения деятельности определенных генов. Исследователи только обнаружили этот процесс в конце 1990-х, но они уже начали десятки клинических испытаний, чтобы измерить, работает ли придавание пациентам с этими маленькими РНК против диапазона болезней от инфекций легких до рака печени к возрастной дегенерации желтого пятна, крадущее вид условие, в основном влияющее на людей по возрасту 50. Несмотря на то, что некоторые результаты обещают, что неясные остатки, будет ли эффективная доза RNAi также безопасна, говорит биолог нуклеиновой кислоты Марк Кей из Стэнфордского университета в Пало-Альто, Калифорния.

В новой работе невропатологе Тересе Коэльо из Больницы де Санто Антонио в Португалии и коллеги проверили RNAi в пациентах, у которых был амилоидоз транстиретина, смертельное генетическое заболевание, при котором клетки печени качают избыточные суммы протеина, названного транстиретином. Обычно, гормоны паромов транстиретина через кровь, но дополнительный протеин растет в нервах, сердце, и в другом месте в органе. Несмотря на то, что пересадки печени могут удлинить жизни некоторых пациентов, неизлечимые остатки болезни.

Бригада придала 24 больным амилоидозом транстиретина с siRNA, обуздывающим производство клеток протеина. Поскольку разрушающие РНК ферменты бродят по местам между нашими камерами, siRNAs были подвернуты в крошечных капельках липида, известных как наночастицы липида. Управляйте пациентами, получил вливание солончака. Используя группу здоровых предметов, исследователи также проверили немного отличающуюся наночастицу липида, несшую тот же siRNA.

В больных амилоидозом транстиретина, siRNA лечение сокращает уровни транстиретина 38% после того, как 7 дней, сообщат исследователи онлайн сегодня в The New England Journal of Medicine. Здоровые пациенты, получившие альтернативные наночастицы липида, показали еще большее уменьшение, составив в среднем целых 87%. Те результаты показывают, что клетки печени абсорбировали наночастицы липида, и siRNAs внутри выключил вывод транстиретина. Коэльо называет это “важным сокращением” протеина, хотя исследователи не определили, замедлил ли siRNA прогрессирование болезни. Они будут измерять это в 15-месячном длительном обследовании, которое будет иметь место в США, Европе и Южной Америке.

Некоторые пациенты развили подобные аллергии реакции с признаками, такими как смывание и стеснение в груди. Но эти проблемы обычно уходили, если доставка наночастиц была остановлена и затем возобновилась в более медленном темпе, говорит Коэльо.

Исследование “однозначно показывает, что Вы можете достигнуть прочного [уменьшение протеина] в людях, использующих терапию RNAi”, Кей sats. “Это открывает дверь в лекарственный RNAi”, добавляет молекулярный биолог Дэвид Кори из университета Техаса Юго-западный Медицинский центр в Далласе.

терапия siRNAi могла также работать против других заболеваний печени, говорит молекулярный генетик Джон Росси Города Надежды в Дуарте, Калифорния. Но он предостерегает, что, “так как носители липида прежде всего предназначаются для печени, это не допустимо мне, если непечень базировалась, заболевания могут лечиться подобным способом”.

Управление болезнями, такими как амилоидоз транстиретина по-видимому потребовало бы многократного лечения за несколько лет, таким образом, исследователи также должны узнать, безопасна ли комбинация наночастицы siRNA и липида за длительный срок, говорит Кей.

Добавить комментарий