Новый и улучшенный пакет для генотерапии

Вирусы являются ответом генотерапии на троянского коня. С их коварной ловкостью для вторжения в клетки других организмов вирусы должны быть идеальным курьером благоприятных генов в больные клетки.

Но нет никакого единственного вируса со всеми правильными энергиями. Теперь исследователи создали гибрид, который мог бы сделать работу.Цель генотерапии состоит в том, чтобы восстановить поврежденную ДНК, фиксировать вредный ген или заменить недостающий ген — все путем снабжения оборудованием вируса с генофондом, тогда включенным в собственную ДНК клетки. Это не столь просто, как это звучит, все же.

Вирусный вектор должен достигнуть двух подвигов: вход выгоды в клетку — хозяина и затем включает себя — и терапевтический ген — в ДНК клетки. Камень преткновения — то, что каждый вирус в текущей очереди может только справиться с одной из этих уловок.Создать вирус, который может и войти в клетки — мишени и остаться там, дантист Брюс Баум из Национального Института Зубного и Черепно-лицевого Исследования в Молитвенном доме, Мэриленд и коллегах, начатых с аденовируса, вызывающего простуду. Лишенный его вызывающих болезнь генов, вирус не вызывает иммунную реакцию и безопасен использовать.

Также легко вести массовое производство в лаборатории. На оборотной стороне, однако, аденовирус не может пробиться в ядра старых, неделящихся клеток — обычная цель генотерапии.

Исследователи тогда соединили генетические элементы от ретровируса в аденовирус. Ретровирусы не вторгаются в клетки эффективно, и их трудно воспроизвести в лаборатории.

Но ретровирусы в состоянии проникнуть в ядерную мембрану зрелых клеток и соткать себя в геном хозяина. Для проверки на успех исследователи добавили ген для люциферазы, пылающего фермента, полученного из светлячков, и ввели гибрид в линии клеток крысы и человека. Гибрид объединил люциферазу в 15% клеток, намного более высокий уровень, чем один только аденовирус достигает, отчеты бригады в февральской Биотехнологии Природы.

Несмотря на то, что гибридный вирус не содержал терапевтических генов, это — самый многообещающий дебют до настоящего времени, говорит онколог Чарльз Линк из Методистского Медицинского центра Айовы в Де-Мойне. Преимущество состоит в том, что новый вирус использует меньше ретровирального материала, чем предыдущие попытки, говорит Линк, таким образом это имеет больше комнаты для благоприятных генов. «Баум и коллеги, возможно, наткнулись на новую стратегию с последствиями для многих генетических отклонений», говорит Линк.


Добавить комментарий