гемофилия

‘Шаг ближе’ к генотерапии для гемофилии

Исследователи из Детской больницы Филадельфии, Пенсильвания, идентифицировали белок человека мутанта, показавший обещание для лечения кровоточащей гемофилии нарушения.Приблизительно 20 000 человек в США живут с гемофилией, и приблизительно 400 младенцев рождаются с условием каждый год.Изданный в журнале Blood, исследование показывает как белок – названный ПАДУЕЙ ЗАТРУДНИТЕЛЬНОГО ПОЛОЖЕНИЯ – успешно облегченные симптомы гемофилии у трех собак с тяжелыми формами болезни. …

Гемофилия B – единственное лечение генотерапии предлагает существенное улучшение

Пациенты с гемофилией B испытали значительные улучшения и меньше инъекций с фактором свертывающей системы крови, чтобы уменьшить кровотечение после получения всего одного лечения с генотерапией, исследователями от Св. Джуда Детский Научно-исследовательский госпиталь, Мемфис, США, и Университетский колледж Лондона (UCL), Англия, сообщил в NEJM (The New England Journal of Medicine). …

Новая генотерапия исправляет гемофилию у мышей точной репарацией ДНК

Новый тип генотерапии уменьшил времена свертывания крови до почти нормальных уровней у живых мышей с гемофилией. Описанный какследующий шаг в генотерапии, «геном, редактирующий» точно, предназначается и исправляет видоизмененную ДНК. Это исследование является первым, чтобы исправить ДНКу живущего животного и достигают «клинически значащих результатов», сказали американские ученые, пишущие об их результатах исследования в газетеизданный на этой неделе по своей природе. …

Мыши больного гемофилией исправлений комплекта участка РНК

БОСТОН – Умный подход к генотерапии является шагом ближе к достижению клиники. Ученые успешно лечили гемофилию у мышей путем обманывания их камер печени в соединение исправленной РНК с естественной РНК клеток. Если это работает на дальнейших испытаниях, метод мог бы расширить возможности генотерапии для широкого спектра болезней. …