генотерапии

‘Шаг ближе’ к генотерапии для гемофилии

Исследователи из Детской больницы Филадельфии, Пенсильвания, идентифицировали белок человека мутанта, показавший обещание для лечения кровоточащей гемофилии нарушения.Приблизительно 20 000 человек в США живут с гемофилией, и приблизительно 400 младенцев рождаются с условием каждый год.Изданный в журнале Blood, исследование показывает как белок – названный ПАДУЕЙ ЗАТРУДНИТЕЛЬНОГО ПОЛОЖЕНИЯ – успешно облегченные симптомы гемофилии у трех собак с тяжелыми формами болезни. …

Гемофилия B – единственное лечение генотерапии предлагает существенное улучшение

Пациенты с гемофилией B испытали значительные улучшения и меньше инъекций с фактором свертывающей системы крови, чтобы уменьшить кровотечение после получения всего одного лечения с генотерапией, исследователями от Св. Джуда Детский Научно-исследовательский госпиталь, Мемфис, США, и Университетский колледж Лондона (UCL), Англия, сообщил в NEJM (The New England Journal of Medicine). …

Подход генотерапии вызывает вопросы

Лечение пациентов с генотерапиями требует, чтобы безопасное транспортное средство переправилось в полезных генах, и adeno-связанный вирус (AAV) широко рассматривается как один из самых безопасных. Но новое исследование показывает, что, по крайней мере, некоторые человеческие раковые клетки отнеслись с вирусом, развивают ускоренные хромосомы, ставя вопросы о долгосрочной безопасности основанных на AAV генотерапий. …