Что будет следующим шагом в лечении мышечной дистрофии Дюшенна с использованием пропуска экзонов??
Команда ведущих европейских клиницистов и ученых представляет уникальный взгляд на то, как продвигаться вперед в разработке методов пропуска экзонов для лечения тяжелой мышечной атрофии Дюшенна (МДД). После недавнего одобрения U.S. регулирующие органы первого такого препарата для лечения МДД, группа авторов, представляющих ключевые европейские регулирующие органы, академические медицинские центры, промышленность и группы пациентов, обсуждают основные проблемы и возможности для разработки и утверждения регулирующими органами этих терапевтических агентов в будущем в статья опубликована в Nucleic Acid Therapeutics. …
