Мышечная дистрофия Дюшенна – хроническое заболевание, вызывающее тяжелую мышечную дегенерацию, которая в конечном итоге приводит к летальному исходу. По мере прогрессирования заболевания клетки-предшественники мышц теряют способность создавать новую мышечную ткань, что приводит к более быстрому разрушению мышц.
В этом месяце в JCI в ходе работы под руководством Минг-Джер Цая из Медицинского колледжа Бейлора был идентифицирован белок, участвующий в координации функции клеток-предшественников мышц. Белок COUP-TFII может быть многообещающей мишенью для лечения прогрессирующего мышечного истощения при мышечной дистрофии Дюшенна.
В модели мышечной дистрофии Дюшенна на мышах аномально высокие уровни COUP-TFII усугубляли симптомы разрушения мышц и снижали восстановление после мышечных травм. Эти симптомы были связаны со снижением функции клеток-предшественников мышц. Напротив, снижение активности COUP-TFII уменьшало дегенерацию мышц у мышей.
Эти результаты показывают, что блокирование COUP-TFII может иметь положительные терапевтические эффекты для задержки прогрессирования мышечной дистрофии Дюшенна.