Основываясь на поразительном сходстве между болезнью сердца и мышечной дистрофией Дюшенна, исследователи из Медицинского центра Колумбийского университета обнаружили, что новый класс экспериментальных препаратов от сердечной недостаточности также может помочь в лечении фатального мышечного расстройства.
На первый взгляд, сердечная недостаточность и болезнь Дюшенна, приводящая к истощению мышц, не могут казаться более похожими друг на друга. Дюшенн обычно поражает мальчиков в возрасте до 6 лет, разрушая их мышечные клетки. Мальчики становятся все слабее в подростковом возрасте и обычно умирают в возрасте двадцати лет. У людей без Дюшенна сердечная недостаточность обычно начинается намного позже в жизни, лишая сердце насосной способности в 7, 8 или 9 десятилетии жизни.
Но новое исследование показало, что мышечные клетки, пораженные обоими заболеваниями, вызывают одну и ту же микроскопическую утечку, которая в конечном итоге ослабляет скелетные мышцы при Дюшенне и сердечную мышцу при сердечной недостаточности. Утечка позволяет кальцию медленно просачиваться в клетки скелетных мышц, которые повреждаются из-за избытка кальция в Дюшенне. У людей с хронической сердечной недостаточностью подобная утечка кальция постоянно ослабляет силу, производимую сердцем, а также включает фермент, переваривающий белок, который повреждает его мышечные волокна.
Эндрю Маркс, M.D., Руководитель исследования выдвинул гипотезу, что новый класс экспериментальных препаратов, разработанных в CUMC, которые он разработал для устранения утечки в сердце, также может работать на Дюшенна.
Препараты, вводимые мышам с Дюшенном, значительно улучшали мышечную силу и уменьшали количество поврежденных мышечных клеток.
"Для нас это было очень интересно," говорит доктор. Маркс, заведующий кафедрой физиологии & Клеточная биофизика, профессор молекулярной кардиологии Клайд и Хелен Ву. "Если он подействует на людей, наш препарат не будет лекарством, но он может замедлить темп мышечной дегенерации и продлить жизнь людей с Дюшеном."
Исследование было опубликовано в Интернете в феврале. 8 в природной медицине. Хотя новые препараты не одобрены FDA и в настоящее время не доступны для пациентов с Дюшеном, аналогичный препарат, который использовался в исследовании Дюшенна, проходит фазу I испытаний безопасности, а позже в этом году начнутся испытания при сердечной недостаточности.
Источник: Медицинский центр Колумбийского университета