Раннее исследование показало, что новая генная терапия может помочь улучшить двигательные симптомы у людей с болезнью Паркинсона, которые не реагируют на другие методы лечения.
“Это не лекарство от болезни Паркинсона,” сказал Джеймс Бек, главный научный сотрудник Фонда Паркинсона. “Это потенциально хорошее лечение для контроля симптомов. Он обеспечивает дополнительный способ доставки дофамина в мозг, но не останавливает прогрессирование болезни Паркинсона.”
Новое лечение использует вирус для доставки генной терапии в целевую область мозга. Генная терапия влияет на фермент под названием AADC. Этот фермент превращает леводопу в дофамин в головном мозге.
По данным U.S. Национальный институт старения. Потеря дофамина вызывает симптомы болезни Паркинсона, такие как тремор и замедленные движения.
Стандартные методы лечения пытаются восполнить потерянный дофамин. Например, одним из текущих лекарств является леводопа, но клетки, которые превращают леводопу в дофамин, должны функционировать, чтобы это лечение работало. По мере отмирания клеток, продуцирующих дофамин, мозгу становится все труднее и труднее реагировать на подобные лекарства, объяснил Бек.
И вот здесь может помочь новое генное лечение.
Во главе с доктором. Чедвик Кристин из Калифорнийского университета в Сан-Франциско исследователи использовали МРТ-сканирование, чтобы определить местонахождение правой области мозга. Затем они внедрили новую генную терапию в целевую область мозга, называемую скорлупой. Исследовательская группа выбрала эту область, потому что эти клетки мозга не разрушаются болезнью Паркинсона.
В испытание фазы 1 вошли 15 человек, которые больше не отвечали на другие виды лечения болезни Паркинсона. Все они получили одну инъекцию генной терапии, известную как VY-AADC.
После лечения исследователи наблюдали за здоровьем пациентов в течение 36 месяцев и обнаружили, что лечение переносится хорошо. Исследователи заявили, что наиболее серьезные побочные эффекты – сгусток крови и нерегулярный сердечный ритм, вызванные сгустком крови – были связаны с операцией, использованной для проведения лечения, а не с самим лечением.
Терапия также показала значительное улучшение времени, которое люди проводят без двигательных симптомов каждый день. Эффект оказался стойким, некоторые пациенты наблюдались в течение трех лет.
Доктор. Алессандро Ди Рокко, директор программы двигательных расстройств в Northwell Health in Great Neck, N.Y., рассмотрел выводы.
“Это исследование кажется шагом вперед в совершенствовании вектора [генной терапии], и они смогли безопасно дать его,” он сказал.
Ди Рокко добавил, что уменьшение симптомов “это реальный эффект.”
Но, как и Бек, он предупредил, что это раннее исследование, в котором участвует лишь небольшое количество людей. Ди Рокко также отметил, что судебный процесс не проводился “ослепленный,” так что возможно, был эффект плацебо для некоторых.
И Ди Рокко, и Бек также выразили обеспокоенность возможной стоимостью такой терапии.
Исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Франциско и Медицинского центра Университета Питтсбурга – не единственная команда, работающая над генной терапией симптомов Паркинсона. Группа британских исследователей активно набирает пациентов с болезнью Паркинсона для участия в испытании генной терапии, которое также направлено на повышение доступности дофамина в головном мозге.
В их испытании будет участвовать до 30 пациентов, получающих лечение в Лондоне или Париже. Для этого исследования исследователи нацелены на часть мозга, называемую полосатым телом.
Результаты американского исследования были представлены в воскресенье на заседании Американской неврологической ассоциации в Атланте. Результаты, представленные на встречах, следует рассматривать как предварительные, пока они не будут опубликованы в рецензируемом журнале.
Меня тут покупка стоковых изображений и видео на https://simpleimage.online/ заинтересовала, мне кажется такая информация порадует и заинтересует очень многих. По этому, если вам это интересно, то стоит обязательно посмотреть.